قال الدكتور علي الغمراوي، رئيس هيئة الدواء المصرية، إن الحديث عن الأمراض النادرة لم يعد هامشيًا، بل أصبح قضية صحية واقتصادية واجتماعية تمس صميم السياسات الدوائية محليًا وعالميًا، مؤكدًا أن الدولة المصرية تولي هذا الملف اهتمامًا كبيرًا ضمن خططها الصحية الشاملة.

جاء ذلك خلال افتتاح فعاليات منتدى مؤسسة مرسال للأمراض النادرة، حيث أوضح الغمراوي أن الأمراض النادرة تُعرّف بأنها التي تصيب شخصًا واحدًا من بين كل 2000 شخص تقريبًا، مشيرًا إلى وجود أكثر من 7000 مرض نادر عالميًا تؤثر على نحو 300 مليون شخص حول العالم، 70% منهم تبدأ إصابتهم في مرحلة الطفولة، وغالبًا ما تكون ذات أسباب وراثية وجينية.

المبادرة الرئاسية والاستراتيجية الوطنية

وأكد رئيس هيئة الدواء أن الدولة، بتوجيهات القيادة السياسية، أطلقت المبادرة الرئاسية لرعاية مرضى الأمراض النادرة، والتي تشمل برنامجًا وطنيًا لفحص 19 مرضًا جينيًا ووراثيًا.

وأضاف أن هيئة الدواء تشارك في صياغة وتنفيذ الاستراتيجية الوطنية للأمراض النادرة في مصر 2026 – 2030، والتي أطلقها وزير الصحة والسكان الدكتور خالد عبد الغفار، مشيرًا إلى أن الاستراتيجية ترتكز على إنشاء صندوق تمويل مستدام، والسجل القومي للأمراض النادرة، والدمج مع مشروع الجينوم المصري.

12 مرضًا نادرًا كأولوية وطنية

وأوضح أن اللجنة العلمية العليا حددت 12 مرضًا نادرًا كأولوية وطنية عاجلة، من بينها الضمور العضلي الشوكي (SMA)، وضمور العضلات (Duchenne)، والتليف الكيسي، إلى جانب أمراض أخرى تستدعي تدخلًا علاجيًا سريعًا.

أرقام ومؤشرات عن سوق الدواء

وكشف الغمراوي أن السوق المصري يتداول حاليًا 31 مادة فعالة مخصصة للأمراض النادرة، بإجمالي 32 مستحضرًا مسجلًا لدى 17 شركة، إضافة إلى 20 مستحضرًا يتم استيرادها لتلبية الاحتياجات العاجلة.

وأشار إلى أن مبيعات هذه المستحضرات خلال عام 2025 بلغت نحو 15 مليار جنيه، بما يمثل 3.6% من إجمالي سوق الدواء المصري البالغ 422 مليار جنيه، موضحًا أن القطاع شهد نموًا بنسبة 37% مقارنة بالعام السابق، ومعدل نمو مركب بلغ 58% خلال الفترة من 2020 إلى 2025.

توجه نحو التوطين وزيادة الإنتاج المحلي

وأكد أن الدولة تعمل على توطين صناعة أدوية الأمراض النادرة، حيث تم تسجيل وتداول أول مثيل محلي لعلاج الضمور العضلي الشوكي (SMA)، مع قرب الانتهاء من تسجيل 3 مستحضرات أخرى، تشمل علاجين لمرض التصلب الجانبي الضموري (ALS)، ومستحضر لعلاج بعض الأورام المرتبطة بطفرات جينية نادرة.

التزام بدعم المرضى واستدامة الإتاحة

واختتم رئيس هيئة الدواء بالتأكيد على التزام الهيئة، بالتعاون مع وزارة الصحة ومؤسسات المجتمع المدني، بتوفير الدعم الفني والإجرائي لضمان استدامة إتاحة الأدوية المتخصصة، مشيدًا بجهود الشركاء في تطوير منظومة علاج الأمراض النادرة في مصر، بما يضمن وصول العلاج إلى مستحقيه وتعزيز الصناعة الوطنية.